12-03-18日，第30届日本基因与细胞治疗大会（JSGCT 2024）在日本横滨的Pacifico横滨会议中心举行，本次【cì】大会以“创新医学的发展”为主题，汇聚了众多【duō】领域的专家学者，重点研讨和分享细胞与基因治疗的最新进展及其未来的发展方向。

       在本次大会上，云舟生物日本【běn】运营总监Miho Matakatsu博士带来了一场备受瞩目的主题演讲，重点介绍了云舟生物在今年推出的新质粒产品miniVec™。演讲现场【chǎng】座无虚席、气氛热烈，吸引了超过250名从业者及专家学者参与及交流。

▲云舟生物日本运营总监Miho Matakatsu发表主题演讲，现场座无虚席

▲云舟生物展台前访客络绎不绝、热闹非凡

       miniVec™是云舟专有的、一种面向细胞和基因治疗应用的效力更显著、安全性更高且适合于大规模生产的微环DNA载体【tǐ】。与传统质粒相比，miniVec™质粒可获得更高的产量、更好的病毒包装效率，有利于改善转基因表达并且提高了安全性。
在效力上看，miniVec™在体外和体内均能实现目标基因的稳定的表达；从安全性上讲，在药物生产过程中不存在抗生素残留而引发的人体过【guò】敏反应风险；不存在耐药基因被传递至生物体或整合到基因组中的风险；从生产工艺上看，miniVec™通过简化纯化及QC工艺，从而降低成本并缩【suō】短生产周期。

       miniVec™的载体骨架的制备支持无抗生素、无培养基添加剂等【děng】生产要求。miniVec™ 质粒可应用于多种如慢病毒、腺相关病毒、体外转录、非病毒常规质粒、piggyBac和睡美人等转基【jī】因表达系统的载体设计。

▲miniVec™系统的工作原理

       上图展示了miniVec™系统的工作原理。作为系统的关键组成部分，miniHost™是一种【zhǒng】经过【guò】基因改造的大肠杆菌菌株，包含一个生长抑制基因。经过miniVec™质粒转化，miniHost™细胞可以在常规LB培养基中培养，而无需使用抗生素筛选。从miniVec™骨架转录获得的VecSeqB可以通过RNA-RNA互补靶向生长抑制基因转录产物的VecSeqA序列，从而阻止生【shēng】长抑制基因的翻译。因此，只有成功转化的宿主细胞才能【néng】大量增殖，从而产生大量的miniVec™质粒。

       这种无需抗生素的生产方案在增强安全性和制药过程中具有显著的优【yōu】势。云舟生物的miniVec™独特技术进一步保证了宿主菌细胞的存活性，在载体生产过程中消除了LB培养基中需要额外添加剂的需【xū】求。

       由云舟生物独家研发的miniVec™可应用于开发慢病毒、AAV介导的细胞和基因治疗、利用CRISPR进行基因编辑等领域，是一个在基因递送领域具有卓越安全性和创新性【xìng】的高质量产【chǎn】品。

       自创立以来【lái】，云舟生物一直追求将创新融入基因。真正的行业领袖，需要【yào】能够不断为行业带来极具价值且不可替代的产品，唯有不断创新，才能实现这一目标。为此，云舟生物也投入了大量资源开发新的基因递送技术，以推动科研和医学的进步。miniVec质粒系统就是一个很好的例【lì】子，它为基因治疗载体的生产提供了更高的安全性、产量和质量，并且降低了成本【běn】，为基因治疗行业的发展和进步注入了新的动力。

       未来，云舟也继续秉承追求卓越与创新的理念，携手更【gèng】多创新力量，共同【tóng】助力基因递送及基因治疗行业的发展与进步。